PNAS:MIT與Alnylam推出新的RNAi技術

來自MIT與Alnylam制藥公司的科學家近開發出一項新的rnai技術，相關研究成果文章Lipid-Like Materials for Low Dose, in vivo Gene Silencing發表在PNAS上。

自1998年Andrew Z. Fire**成功應用RNAi技術以來，科學家們就對RNAi寄予厚望。RNAi可隨意沉默基因組中的基因，因此具有廣闊的應用空間。2006年，RNAi技術的開創者Andrew Z. Fire也因此獲得2006年的諾貝爾獎。

這篇PNAS文章的作者，來自MITDavid H.Koch癌癥研究所的Daniel Anderson表示，這一新的RNAi傳遞技術比以往的RNAi技術的效率高出幾個數量級。這種效率的提高使得應用RNAi技術時可大大降低sirna的使用劑量，并且這一新技術的突破點在于，可以一次性同時沉默好幾個基因。

成功的RNAi技術關鍵在，**和高效。

Anderson和研究小組的人員在siRNA動腦筋，他們在siRNA外面包裹一層脂質樣的分子，名為脂醇的物質，這些分子可幫助siRNA穿越脂質的細胞外膜。

研究小組成功地用脂醇可一次包裹5個siRNA，Anderson推測，用這種方式可一次包裹20個siRNA。

為了提高RNAi技術的效率，MIT和Alnylam公司的科研人員進行了多次重復的實驗，尋找各種可包裹siRNA的分子。他們制備出1000種脂質分子，從這些分子中逐步篩選，終找到這個有用的分子，命名為C12-200。

使用C12-200裝備的RNAi技術效率提高了，并直接降低了siRNA的使用量。

MIT和Alnylam公司的科研人員下一步希望將C12-200-RNAi技術進行臨床試驗，將這一技術轉化為臨床應用。

RNAi簡介

RNAi現象早在1993年就有報道： 將產生紫色素的基因轉入開紫花的矮牽牛中，希望得到紫色更深的花，可是事與愿違，非但沒有加深紫色，反而成了白色。當時認為這是矮牽牛本來有的紫色素基因和轉入的外來紫色素基因都失去了功能，稱這種現象是“共抑制”。1995年，康奈爾大學的Su Guo博士用反義rna阻斷線蟲基因表達的試驗中發現，反義RNA(anti sense RNA和正義RNA(sense RNA)都阻斷了基因的表達，他們對這個結果百思不得其解。直到1998年，Andrew Fire的研究證明，在正義RNA阻斷了基因表達的試驗中，真正起作用的是雙鏈RNA。這些雙鏈RNA是體外轉錄正義RNA時生成的。于是提出了RNAi這個詞。